Anh phê duyệt thuốc chỉnh sửa gene đầu tiên trên thế giới
Cơ quan Quản lý Dược phẩm Anh đã cấp phép sử dụng loại thuốc chỉnh sửa gene đầu tiên trên thế giới để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
Quyết định được đưa ra hôm 17/11, có thể cứu sống hàng nghìn người dân nước này. Loại thuốc có tên Casgevy, do Vertex Pharmaceuticals sản xuất. Thuốc dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR, từng mang lại cho các nhà khoa học giải thưởng Nobel năm 2020. Đối tượng được sử dụng thuốc là người mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia từ 12 tuổi trở lên.
Quyết định đưa ra dựa trên nghiên cứu với 29 bệnh nhân hồng cầu hình liềm. Sau khi sử dụng thuốc, 28 người không gặp vấn đề nghiêm trọng trong ít nhất một năm điều trị. Trong nghiên cứu đối với 42 bệnh nhân thalassemia, 39 người không cần truyền hồng cầu trong ít nhất một năm sau đó.
Trước đó, phương pháp lâu dài duy nhất để điều trị hai căn bệnh này là cấy ghép tủy xương. Tuy nhiên, đây là một thủ tục cực kỳ gian khổ, đi kèm nhiều tác dụng phụ gây khó chịu. Theo tiến sĩ Helen O'Neill từ Đại học College London, tương lai của các phương pháp chữa trị thay đổi cuộc đời nằm ở công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR.
Casgevy hoạt động bằng cách nhắm vào các gene có vấn đề trong tế bào gốc tủy xương của bệnh nhân, giúp cơ thể tạo ra huyết sắc tố hoạt động bình thường.
Đầu tiên, bệnh nhân cần được hóa trị. Tiếp đến, bác sĩ sẽ lấy tế bào gốc từ tủy xương của họ và chỉnh sửa gene trong phòng thí nghiệm. Các tế bào sau đó được truyền trở lại người bệnh để điều trị lâu dài. Bệnh nhân phải nhập viện ít nhất hai lần. Lần đầu để thu thập tế bào gốc, lần hai để nhận lại tế bào đã chỉnh sửa.
Một tế bào hồng cầu hình liềm. (Ảnh: CDC).
Tiến sĩ James LaBelle, giám đốc chương trình trị liệu tế bào và tế bào gốc nhi khoa tại Đại học Chicago, nhận định đây có thể là làn sóng điều trị mới cho các bệnh nhân hồng cầu hình liềm. Động thái chấp thuận của Anh đặt tiền đề cho quyết định tương tự tại Mỹ.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ cũng đang xem xét loại thuốc này và một phương pháp tiềm năng khác, dự kiến đưa ra quyết định vào đầu tháng 12.
Bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia đều bắt nguồn từ sự sai hỏng trong gene mang huyết sắc tố, protein trong hồng cầu mang oxy.
Ở những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm, đột biến gene khiến các tế bào có hình lưỡi liềm, ngăn chặn lưu lượng máu và gây đau đớn dữ dội, tổn thương nội tạng, đột quỵ cùng nhiều vấn đề khác. Bệnh đặc biệt phổ biến ở người gốc Phi hoặc Caribe.
Đối với người bệnh thalassemia, đột biến gene gây thiếu máu trầm trọng. Bệnh nhân cần truyền máu vài tuần một lần, tiêm thuốc và uống thuốc suốt đời. Bệnh chủ yếu ảnh hưởng đến người dân gốc Nam Á, Đông Nam Á và Trung Đông.
Năm ngoái, Anh đã phê duyệt phương pháp điều trị chứng rối loạn di truyền gây tử vong, có giá là 2,8 triệu bảng Anh (3,5 triệu USD).
Loại thịt rẻ nhưng lại chính là "thuốc quý" của người Việt, cuối năm nên ăn nhiều để tăng cường sức khỏe
Món thịt đồng quê này được chứng minh chứa nhiều protein ngang ngửa thịt gà, bò, dê. Ngoài ra, hàm lượng các chất dinh dưỡng như canxi, phốt pho, sắt, vitamin (B1, B2, A, D, E), acide nicotic… rất cao.
Bí quyết giúp phi công Mỹ có thể ngủ chỉ trong 2 phút mà ai cũng có thể học
Có bao giờ bạn muốn tranh thủ chợp mắt trong chốc lát không? Dù bạn đã chọn một tư thế thoải mái trên ghế hoặc trong góc phòng, nhắm mắt lại nhưng vẫn tỉnh.
Những điều "không thể không biết" về bệnh đau mắt đỏ
Căn bệnh đau mắt đỏ đáng ghét lây lan do đâu nhỉ? Cùng xem infographic dưới đây để biết rõ hơn về bệnh đau mắt đỏ và cách phòng tránh hiệu quả nhé.
Những tác dụng không ngờ của nước mía
Nước mía không chỉ có hương vị ngon mà còn cung cấp năng lượng cho cơ thể và ngăn ngừa một số bệnh. Đây là nguồn cung cấp dồi dào chất khoáng thiết yếu và vitamin cần thiết cho cơ thể.
Top 6 đồ uống làm con người lão hóa nhanh hơn
Nước chiếm tới 60% trọng lượng cơ thể con người. Theo chuyên gia dinh dưỡng Janice Padilla, với nồng độ H2O cao như vậy thì chất lỏng mà chúng ta hấp thụ đặc biệt cần thiết để duy trì các chức năng hàng ngày của cơ thể, chẳng hạn như thải độc tố, duy trì sự cân bằng hóa học và sửa chữa các mô.
Loại rau giàu canxi hơn cả sữa, ăn sống hay chín đều tốt cả
Rau diếp thơm là loại rau có họ hàng với rau xà lách. Tuy vậy, không nhiều người biết đến và ăn loại rau này.
